Vừa qua, tác giả nghiên cứu Nguyễn Thị Thu Thủy cùng cộng sự Trường Đại học Y dược TP Hồ Chí Minh và Bệnh viện Truyền máu Huyết học TP Hồ Chí Minh báo cáo đề tài nghiên cứu “ Phân tích chi phí hiệu quả của thuốc yếu tố VIII cô đặc so với kết tủa lạnh trong điều trị Hemophilia A tại bệnh viện Nhi đồng 1 và Bệnh viện Truyền máu Huyết học TP Hồ Chí Minh”. Chi phí hiệu quả được đánh giá thông qua các chỉ số kinh tế dược bao gồm chỉ số chi phí - hiệu quả (CER) và chỉ số gia tăng chi phí - hiệu quả (ICER).
Theo Bs Thủy, nghiên cứu đã ghi nhận tần số chuyển từ trạng thái xuất huyết sang trạng thái ổn định ở liệu pháp kết tủa lạnh thấp hơn liệu pháp yếu tố VIII cô đặc. Chỉ số hiệu quả được sử dụng để đánh giá tính chi phí - hiệu quả của liệu pháp yếu tố VIII so với kết tủa lạnh trong điều trị Hemophilia A là số năm sống có chất lượng QALY được đánh giá dựa trên mô hình Markov và hệ số chất lượng sống của từng trạng thái. Khảo sát tổng chi phí cho một đợt điều trị tương đương 01 tháng bao gồm chi phí trực tiếp y tế và gián tiếp ở nhóm liệu pháp yếu tố VIII có giá trị trung bình cao hơn gấp 02 lần so với nhóm kết tủa lạnh, 18,9 triệu đồng so với 8,3 triệu đồng. Sau khi xuất viện, người bệnh tiếp tục điều trị hỗ trợ theo phác đồ Bộ Y tế; Kết quả điều trị bệnh Hemophilia A trong trạng thái ổn định là 127.160 đồng. Người bệnh chỉ tái khám hay nhập viện điều trị khi có triệu chứng tái xuất huyết, không tái khám định kỳ và sau 10 ngày dùng thuốc nếu không có xuất huyết, người bệnh không cần dùng thêm thuốc.
Tác giả nghiên cứu báo cáo, so với kết tủa lạnh, sử dụng liệu pháp yếu tố VIII trong điều trị Hemophilia A làm tăng chi phí điều trị 41,2 triệu đồng tương ứng với 0,56 QALY; như vậy so sánh với ngưỡng chi trả theo khuyến cáo của Tổ chức Y tế thế giới liệu pháp yếu tố VIII có chi phí - hiệu quả hơn so với kết tủa lạnh trong điều trị bệnh Hemophilia A; đồng thời chi phí trực tiếp y tế của 02 liệu pháp là những yếu tố có ảnh hưởng lớn nhất đến tính chi phí - hiệu quả của yếu tố VIII cô đặc.
Theo các chuyên gia huyết học, Hemophilia A chiếm tỷ lệ 80-85% trong tổng số trường hợp bệnh Hemophilia. Theo báo cáo khảo sát toàn cầu, từ năm 2014 đến năm 2015 tỷ lệ gia tăng bệnh là 5,6%, tương ứng 17.216 người mỗi năm. Tại Việt Nam, báo cáo của Bộ Y tế có khoảng 6.000 người bệnh và 30.000 người mang gen bệnh Hemophilia. Hemophilia A là bệnh mạn tính, trong đó điều trị bằng bổ sung yếu tố VIII được coi là liệu pháp đầu tay. Có rất ít lựa chọn các sản phẩm chứa yếu tố VIII tinh khiết, nhưng với sự tiến bộ của khoa học kỹ thuật, nhiều sản phẩm chứa yếu tố VIII tinh khiết và an toàn hơn thay cho huyết tương tươi đông lạnh, kết tủa lạnh như là yếu tố VIII cô đặc, yếu tố VIII tái tổ hợp; yếu tố VIII phức hợp kéo dài tác dụng với độ tinh khiết trung bình, cao và cực kỳ cao. Trên lâm sàng, các bác sĩ điều trị lựa chọn liệu pháp điều trị tối ưu phải xem xét không chỉ hiệu quả điều trị, độ an toàn, sự tiện dụng mà còn phải tính chi phí của liệu pháp, mức độ chi trả bảo hiểm xã hội, điều kiện kinh tế của từng gia đình bệnh nhân, ngân sách của bệnh viện.
Bệnh Hemophilia còn gọi là bệnh máu khó đông, là bệnh rối loạn đông máu do giảm các yếu tố đông máu VIII và IX. Tùy theo yếu tố đông máu bị thiếu hụt, bệnh máu khó đông sẽ được đặt tên như Hemophilia A: giảm yếu tố đông máu VIII; Hemophilia B: giảm yếu tố đông máu IX; Hemophilia C: giảm yếu tố đông máu XI (bệnh di truyền theo nhiễm sắc thể thường, thể lặn).
Hemophilia A là bệnh thường gặp nhất và bệnh lý di truyền cho con trai. Nhiễm sắc thể giới tính X chứa gen sản xuất yếu tố đông máu, có tính di truyền. Khi nam giới nhận gen X bệnh từ người mẹ, thì chắc chắn sẽ có những biểu hiện của bệnh máu khó đông. Nếu cả bố và mẹ đều mang gen bệnh thì mới xuất hiện biểu hiện bệnh ở nữ giới. Như vậy nam giới là đối tượng nguy cơ cao bị mắc bệnh máu khó đông. Để thể hệ sau sinh ra khỏe mạnh, gia đình có người mắc bệnh máu khó đông nên làm xét nghiệm gen chẩn đoán gen bệnh để được bác sĩ tư vấn về cơ chế di truyền. Người mắc bệnh máu khó đông có khi vì một chấn thương nhỏ như đứt tay mà xuất huyết không kiểm soát gây tàn tật hoặc nguy hiểm tính mạng./.
Văn Hanh